Wieloośrodkowe, randomizowane badanie prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, w grupach równoległych, z grupą kontrolną otrzymującą placebo, mające na celu ocenę działania podawanego doustnie inhibitora TRPC6 – BI 764198 – w trakcie 104-tygodniowego okresu leczenia u uczestników dorosłych i młodzieży z pierwotnym ogniskowym segmentowym stwardnieniem kłębuszków nerkowych (pFSGS) lub genetycznym FSGS związanym z wariantami genu TRPC6.
Wymagania
W badaniu mogą wziąć udział osoby, które:
- Ukończyły 18 rok życia.
- Ważą co najmniej 40 kg podczas wizyty przesiewowej (Wizyta 1).
- Mają wskaźnik masy ciała (BMI) równy lub niższy 40 kg/m² podczas wizyty przesiewowej (Wizyta 1).
- Mają rozpoznane przed wizytą przesiewową (Wizyta 1): pFSGS potwierdzone biopsją (według oceny badacza) LUB genetyczną postać FSGS wynikającą z mutacji typu nabycia funkcji w genie TRPC6 (na podstawie wcześniejszego badania genetycznego).
- Mają stosunek białka do kreatyniny w moczu (UPCR) ≥1500 mg/g na podstawie średniej z próbki moczu powierzchownego i pierwszej porannej mikcji podczas wizyty przesiewowej (Wizyta 1).
- Mają szacunkowy współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) wynoszący co najmniej 25 ml/min/1,73 m² podczas wizyty przesiewowej (Wizyta 1)
- Spełniają pozostałe kryteria włączenia i nie spełniają kryteriów wyłączenia z badania.